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一 、 基 因 疗 法
所 谓 基 因 治 疗 是 指 用 基 因 工 程 的 技 术 方 法， 将 正 常 的 基 因 转 入 病 患 者 的 细 胞 中， 以 取 代 病 变 基 因， 从 而 表 达 所 缺 乏 的 产 物， 或 者 通 过 关 闭 或 降 低 异 常 表 达 的 基 因 等 途 径， 达 到 治 疗 某 些 遗 传 病 的 目 的。 目 前， 已 发 现 的 遗 传 病 有 6500 多 种， 其 中 由 单 基 因 缺 陷 引 起 的 约 3000 多 种。 因 此， 遗 传 病 是 基 因 治 疗 的 主 要 对 象。
第 一 例 基 因 治 疗 是 美 国 在 1990 年 进 行 的。 当 时， 两 个 4 岁 和 9 岁 的 小 女 孩 由 于 体 内 腺 苷 脱 氨 酶 缺 乏 而 患 了 严 重 的 联 合 免 疫 缺 陷 症。 科 学 家 对 她 们 进 行 了 基 因 治 疗 并 取 得 了 成 功。 1991 年 中 国 首 例 B 型 血 友 病 的 基 因 治 疗 临 床 实 验 也 获 得 了 成 功。
基 因 治 疗 的 最 新 进 展 是 将 特 定 的 DNA 用 改 进 的 基 因 枪 技 术 导 入 小 鼠 的 肌 肉、 肝 脏、 脾、 肠 道 和 皮 肤 获 得 成 功 的 表 达。 这 一 成 功 预 示 着 人 们 未 来 可 能 利 用 基 因 枪 传 送 药 物 到 人 体 内 的 特 定 部 位， 以 取 代 传 统 的 接 种 疫 苗， 并 用 基 因 枪 技 术 来 治 疗 遗 传 病。
目 前， 科 学 家 们 正 在 研 究 的 是 胎 儿 基 因 疗 法。 如 果 现 在 的 实 验 疗 效 得 到 进 一 步 确 证 的 话， 就 有 可 能 将 胎 儿 基 因 疗 法 扩 大 到 其 它 遗 传 病， 以 防 止 出 生 患 遗 传 病 症 的 新 生 儿， 从 而 从 根 本 上 提 高 后 代 的 健 康 水 平。
二 、 基 因 工 程 药 物 的 开 发
基 因 工 程 药 物， 是 重 组 DNA 的 表 达 产 物。 基 因 工 程 药 物 研 究 的 开 发 重 点 是 从 蛋 白 质 类 药 物， 如 胰 岛 素、 人 生 长 激 素、 促 红 细 胞 生 成 素 等 的 蛋 白 质， 转 移 到 寻 找 较 小 分 子 蛋 白 质 药 物。 这 是 因 为 蛋 白 质 的 分 子 一 般 都 比 较 大， 不 容 易 穿 过 细 胞 膜， 因 而 影 响 其 药 理 作 用 的 发 挥， 而 小 分 子 药 物 在 这 方 面 就 具 有 明 显 的 优 越 性。 另 一 方 面 对 疾 病 的 治 疗 思 路 也 开 阔 了， 从 单 纯 的 用 药 发 展 到 用 基 因 工 程 技 术 或 基 因 本 身 作 为 治 疗 手 段。
现 在， 还 有 一 个 需 要 引 起 大 家 注 意 的 问 题， 就 是 许 多 过 去 被 征 服 的 传 染 病， 由 于 细 菌 产 生 了 耐 药 性， 又 卷 土 重 来。 其 中 最 值 得 引 起 注 意 的 是 结 核 病。 据 统 计， 全 世 界 现 有 17.22 亿 人 感 染 了 结 核 病 菌， 每 年 有 900 万 新 结 核 病 人， 约 300 万 人 死 于 结 核 病， 而 且 出 现 了 多 种 耐 药 结 核 病。 在 今 后 的 一 段 时 间 里， 会 有 数 以 百 计 的 感 染 细 菌 性 疾 病 的 人 将 无 药 可 治， 同 时 病 毒 性 疾 病 日 益 增 多， 防 不 胜 防。 不 过 与 此 同 时， 在 人 体、 昆 虫 和 植 物 种 子 中 找 到 一 些 小 分 子 的 抗 微 生 物 多 肽， 它 们 的 分 子 量 小 于 4000， 仅 有 30 多 个 氨 基 酸， 具 有 强 烈 的 广 普 杀 伤 病 原 微 生 物 的 活 力， 对 细 菌、 病 菌、 真 菌 等 病 原 微 生 物 能 产 生 较 强 的 杀 伤 作 用， 有 可 能 成 为 新 一 代 的 "超 级 抗 生 素"。 除 了 用 它 来 开 发 新 的 抗 生 素 外， 这 类 小 分 子 多 肽 还 可 以 在 农 业 上 用 于 培 育 抗 病 作 物 的 新 品 种。
三 、 动 植 物 新 品 种 的 培 育
二 十 世 纪 五、 六 十 年 代， 由 于 杂 交 品 种 推 广、 化 肥 使 用 量 增 加 以 及 灌 溉 面 积 的 扩 大， 农 作 物 产 量 成 倍 提 高， 这 就 是 大 家 所 说 的 "绿 色 革 命"。 但 这 些 方 法 目 前 已 很 难 再 使 农 作 物 产 量 有 进 一 步 的 大 幅 度 提 高。
基 因 技 术 的 突 破 使 科 学 家 们 得 以 用 传 统 育 种 专 家 难 以 想 象 的 方 式 改 良 农 作 物。 例 如， 基 因 技 术 可 以 使 农 作 物 自 己 释 放 出 杀 虫 剂， 可 以 使 农 作 物 种 植 在 旱 地 或 盐 碱 地 上， 或 者 生 产 出 营 养 更 丰 富 的 食 品。 科 学 家 们 还 在 开 发 可 以 生 产 出 能 够 防 病 的 疫 苗 和 食 品 的 农 作 物。
基 因 技 术 也 使 开 发 农 作 物 新 品 种 的 时 间 大 为 缩 短。 虽 然 第 一 批 基 因 工 程 农 作 物 品 种 5 年 前 才 开 始 上 市， 但 今 年 美 国 种 植 的 玉 米、 大 豆 和 棉 花 中 的 一 半 将 使 用 利 用 基 因 工 程 培 育 的 种 子。 据 估 计， 今 后 5 年 内， 美 国 基 因 工 程 农 产 品 和 食 品 的 市 场 规 模 将 从 今 年 的 40 亿 美 元 扩 大 到 200 亿 美 元， 20 年 后 达 到 750 亿 美 元。 本 世 纪 初， 很 可 能 美 国 的 每 一 种 食 品 中 都 含 有 一 点 基 因 工 程 的 成 份。
尽 管 还 有 不 少 人， 特 别 是 欧 洲 国 家 消 费 者 对 转 基 因 农 产 品 心 存 疑 虑， 但 是 专 家 们 指 出， 利 用 基 因 工 程 改 良 农 作 物 已 势 在 必 行。 这 首 先 是 由 于 全 球 人 口 的 压 力 不 断 增 加， 专 家 们 估 计， 今 后 40 年 内， 全 球 的 人 口 将 比 目 前 增 加 一 半， 为 此， 粮 食 产 量 需 增 加 75%。 另 外， 人 口 的 老 龄 化 对 医 疗 系 统 的 压 力 不 断 增 加， 开 发 可 以 增 强 人 体 健 康 的 食 品 十 分 必 要。
四 、 分 子 进 化 工 程 的 研 究
分 子 进 化 工 程 是 继 蛋 白 质 工 程 之 后 的 第 三 代 基 因 工 程。 它 通 过 在 试 管 里 对 以 核 酸 为 主 的 多 分 子 体 系 施 以 选 择 的 压 力， 模 拟 自 然 中 生 物 进 化 历 程， 以 达 到 创 造 新 基 因、 新 蛋 白 质 的 目 的。
这 需 要 三 个 步 骤， 即 扩 增、 突 变 和 选 择。 扩 增 是 使 所 提 取 的 遗 传 信 息 DNA 片 段 分 子 获 得 大 量 的 拷 贝； 突 变 是 在 基 因 水 平 上 施 加 压 力， 使 DNA 片 段 上 的 碱 基 发 生 变 异， 这 种 变 异 为 选 择 和 进 化 提 供 原 料； 选 择 是 在 表 型 水 平 上 通 过 适 者 生 存， 不 适 者 淘 汰 的 方 式 固 定 变 异。 这 三 个 过 程 紧 密 相 连 缺 一 不 可。
科 学 家 已 应 用 此 方 法， 通 过 试 管 里 的 定 向 进 化， 获 得 了 能 抑 制 凝 血 酶 活 性 的 DNA 分 子， 这 类 DNA 具 有 抗 凝 血 作 用， 它 有 可 能 代 替 溶 解 血 栓 的 蛋 白 质 药 物， 来 治 疗 心 肌 梗 塞、 脑 血 栓 等 疾 病。
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