|
基 因 疗 法 作 为 治 疗 人 类 疾 病 的 一 种 医 疗 手 段， 前 途 似 乎 难 以 料 定， 这 是 因 为 最 近 美 国 一 位 18岁 少 年 的 病 故 动 摇 了 公 众 的 信 心。 在 宾 夕 法 尼 亚 大 学 进 行 的 临 床 试 验 中， 研 究 人 员 通 过 腺 病 毒 载 体 向 因 动 阻 塞 而 患 上 心 力 衰 竭 的 病 人 杰 西·盖 尔 辛 格 (Jesse Gelsinger) 体 内 注 射 了 矫 正 基 因， 结 果 以 失 败 告 终。 美 国 国 家 卫 生 研 究 所 (NIH) 为 此 成 立 的 一 个 重 组 谘 询 委 员 会 专 门 召 开 了 为 期 三 天 的 会 议。 会 议 的 焦 点 就 是 腺 病 毒 的 安 全 问 题， 同 时 彻 底 调 查 宾 夕 法 尼 亚 大 学 的 临 床 试 验。
人 体 试 验 的 失 败 使 得 许 多 研 究 人 员 加 强 了 基 因 疗 法 试 验 的 保 密 性。 贝 勒 斯 制 药 研 究 公 司 (Berlex Labo- ratories Inc.) 和 科 拉 特 罗 治 疗 公 司 (Collateral Thera- peutics) 的 科 学 家 都 不 愿 意 透 露 最 近 研 究 的 有 关 数 据。 这 类 消 息 曾 经 是 可 以 公 开 的， 但 大 学 研 究 人 员 与 盈 利 性 制 药 公 司 之 间 存 在 的 文 化 差 异 已 开 始 危 害 到 基 因 疗 法 领 域 的 开 放 传 统。
尽 管 前 景 暗 淡， 研 究 人 员 仍 然 信 心 十 足 地 认 为， 基 因 疗 法 是 治 愈 大 多 数 人 类 血 液 疾 病 的 主 要 方 法。 医 生 们 已 经 能 够 成 功 地 为 B 型 血 友 病 患 者 注 射 可 产 生 凝 血 蛋 白 的 基 因， 而 且 没 有 产 生 不 良 副 作 用。 在 美 国 的 血 友 病 患 者 中， B 型 血 友 病 患 者 的 比 例 大 约 是 20%。 这 类 患 者 通 常 缺 乏 IX 蛋 白 因 子， 因 而 容 易 引 发 自 发 性 出 血、 关 节 炎， 有 时 甚 至 因 中 枢 神 经 出 血 而 严 重 致 残 或 死 亡。 这 类 病 人 必 须 通 过 静 注 射 输 入 IX 蛋 白 因 子 浓 缩 液， 而 这 种 方 法 只 能 暂 时 缓 和 病 情， 效 力 只 有 几 天 时 间。 然 而， 用 基 因 疗 法 进 行 治 疗， 可 以 借 助 基 因 工 程 病 毒 载 体， 为 病 人 输 入 一 种 基 因， 这 种 基 因 可 以 促 使 细 胞 在 长 达 6个 月 的 时 间 内 持 续 产 生 有 生 物 活 性 的 IX 因 子。 试 验 结 果 显 示， 它 比 腺 病 毒 试 验 更 成 功， 因 为 它 以 相 关 的 腺 病 毒 为 载 体， 这 种 病 毒 虽 然 普 遍 存 在 于 人 体 内， 却 不 会 影 响 健 康。
美 国 生 物 技 术 公 司--奇 隆 公 司 (Chiron Corpora- tion) 已 经 采 用 以 腺 病 毒 为 载 体 的 基 因 疗 法 对 8位 A 型 血 友 病 患 者 进 行 了 治 疗。 在 1999年 12月 版 的 《循 环》 杂 志 中， 麻 省 综 合 医 院 心 血 管 中 心、 波 士 顿 大 学 医 学 中 心 和 伦 敦 帝 国 学 院 的 研 究 人 员 报 告 了 他 们 的 研 究 成 果。 他 们 附 带 把 Serca 2a 基 因 植 入 病 人 日 益 衰 竭 的 心 肌 细 胞 中。 结 果 发 现， 细 胞 与 新 基 因 结 合 后 开 始 正 常 运 作， 心 肌 收 缩 更 快 更 有 力。
尽 管 许 多 人 对 基 因 疗 法 的 真 正 价 值 仍 表 示 怀 疑， 但 各 种 成 功 的 事 例 不 断 送 出 值 得 肯 定 的 好 消 息， 尤 其 在 心 力 衰 竭 治 疗 方 面。 在 诸 多 正 在 开 发 的 病 毒 载 体 中， 必 定 会 有 一 种 能 够 取 得 持 久 的 效 果。 虽 然 迄 今 为 止 所 取 得 的 良 好 结 果 只 是 基 于 孤 立 的 人 心 脏 细 胞， 而 不 是 完 整 的 心 脏， 但 科 学 家 对 于 达 至 最 终 目 标 表 示 乐 观。
|
