FDA首次批准由转基因动物生产药物上市
用于治疗遗传性抗凝血酶缺乏症
据《纽约时报》报道,美国食品药品管理局(FDA)2月6日首次批准了用转基因山羊奶研制而成的抗血栓药物Atryn上市。分析人士称,这种新药的推出,有望拉开用活的转基因动物器官作为药物工厂的序幕,未来几年类似药物将会相继上市。

Atryn由设在马萨诸塞州的GTC生物制药公司研发生产,通过对山羊进行基因改造后,山羊奶中就会产生丰富的抗凝血酶,这种蛋白在人体内可以作为天然的血液稀释剂,用于治疗遗传性抗凝血酶缺乏症。

为了制造这种蛋白,GTC公司从人的基因中提取了抗凝血酶,将其同山羊的DNA结合在一起(通常情况下,该DNA控制羊奶中蛋白的生产,以确保该抗凝血酶仅仅在羊奶中产生)。接着,研究人员将该基因注射进一个单细胞的山羊胚胎,然后将胚胎移植进母羊的子宫,山羊出生后,其羊奶中就会产生该蛋白。

抗凝血酶缺乏症患者,其血液易于凝结,如果凝结的血块流经肺部或脑部可导致死亡,孕妇若患有此症容易造成流产或胎死腹中。GTC公司称,该药物今年第二季度可能会在美国大规模上市。2006年,欧洲已经批准使用该药物来阻止身患遗传性抗凝血酶缺乏症病人在手术或分娩过程中可能出现的凝血现象。

与目前的生物发酵和细胞培养制药方式相比,这种转基因动物生产抗凝血酶的方式成本更低,生产规模也会更大。一个细胞培养工厂的成本为几亿美元,而使用转基因动物则可以少用几千万美元,另外,细胞培养还无法一次性生产出大量药物。

但许多基因安全和动物保护主义者对转基因动物来制造药物提出了质疑,他们认为,对于该药物的长期影响还知之甚少,FDA有必要确定该药物是否存在负面影响。FDA在一份声明中称,生产商GTC已经采取了足够的措施确保来自于转基因山羊的食物不会进入食物供应中,公司会通过掩埋或者焚烧的方式对转基因山羊进行处理。

目前也有一些其他公司正在进行相关产品的研发。荷兰Pharming公司计划于年内申请上市利用转基因兔奶生产一类治疗遗传性血管性水肿的药物,美国Pharm Athene公司正在研发使用转基因山羊的羊奶生产治疗神经毒气中毒的药物。GTC公司也计划用转基因动物制造其他治疗癌症和关节炎以及血友病的药物。

(消息来源:科技日报2009年2月9日)

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